Современная медицина она продемонстрировала способность преодолевать различные формы рака и другие серьезные заболевания, однако нейродегенеративные расстройства, включая болезнь Альцгеймера, пока не поддаются излечению. Существующие методы лечения могут лишь замедлить прогрессирование этих заболеваний, но не способны восстановить уже произошедшие повреждения: у взрослых людей мозг не обладает возможностью регенерировать утраченные нейроны.

В связи с этим научные работники продолжают поиски лекарственного средства, способного восстановить функционирование пораженного мозга. Одним из потенциальных решений может стать специально разработанный гель, созданный учеными-фармацевтами из Университета Южной Каролины.

При разработке этого геля исследователи использовали собственную технологию под названием «наноластик». Этот «ластик» был применен к астроцитам — клеткам звездчатой формы, выполняющим ряд ключевых задач. Астроциты обеспечивают поддержку нейронам, участвуют в метаболических процессах и способствуют поддержанию нормальной работы нервной ткани. Сам же «наноластик» представляет собой антитело, которое, не затрагивая генетический код астроцитов, удаляет из них специфический белок PTBP1.

Авторы предположили: Устранение белкового компонента из астроцитов приводит к их трансформации в нейроны, заменяющие утраченные. Как минимум, в лабораторных условиях на моделях грызунов удалось получить желаемый результат.

Для обеспечения эффективности «наноластика» исследователи разработали полимерный гель, предназначенный для преодоления гематоэнцефалического барьера – защитной системы, контролирующей проникновение веществ из крови в мозг. Несмотря на важность этого барьера для здоровья мозга, он является препятствием для эффективной доставки лекарственных средств при заболеваниях головного мозга.

Таким образом, гель обеспечивает транспортировку «ластика» через гематоэнцефалический барьер. После попадания внутрь клеток антитело взаимодействует с белком PTBP1 и активирует процесс его деградации.

Что показали эксперименты

Первоначально технология была протестирована на астроцитах человека, культивируемых в лабораторных условиях. Результаты экспериментов продемонстрировали: уже через короткий промежуток времени клетки утратили свою типичную звездообразную структуру и начали формировать вытянутые отростки, посредством которых нейроны осуществляют передачу сигналов.

Параллельно с этим наблюдалось увеличение концентрации белков, свойственных нейронам, в клетках. В дальнейшем это проявилось в виде электрической активности, что указывает на приобретение некоторыми клетками признаков нервных клеток.

Аналогичные трансформации были зафиксированы при изучении миниатюрных моделей мозга, созданных из человеческих стволовых клеток.

Дальнейшие исследования проводились на мышах, имитирующих болезнь Альцгеймера. Две внутривенные инъекции гелеобразной субстанции вводились животным с интервалом в восемь дней. Через месяц после этого тесты выявили улучшение когнитивных функций у подопытных особей. Кроме того, мыши стали более эффективно строить гнезда – поведение, которое ученые сопоставили с рутинными задачами, выполняемыми человеком. У нелеченных животных, страдающих от аналогичного заболевания, этот навык был утрачен.

Наблюдалось увеличение плотности нейронов у мышей, которым давали гель. Тем не менее, существует сложность: астроциты, трансформировавшиеся в нейроны, играют важную роль в поддержании нормальной функции мозга. В связи с этим, научному сообществу необходимо установить, не повлечет ли продолжительное снижение уровня PTBP1 за собой нежелательные эффекты.

До того как приступить к клиническим испытаниям на людях, страдающих болезнью Альцгеймера, исследователям потребуется выполнить обширный комплекс проверок геля, включая исследования на приматах.

Однако ученые уверены: Созданное ими средство назвали «эффективным инструментом», который в перспективе может остановить развитие болезни Альцгеймера.

В опубликованном в журнале докладе указывается: «Дальнейшие исследования будут направлены на определение оптимальной дозировки, оценку безопасности и изучение интеграции новообразованных нейронов в существующие нейронные сети». Cell Biomaterials.